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Il primo farmaco “su misura” creato per una singola persona

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Credit: AFP

La paziente è Mila Makovec, una bambina a cui è stata diagnostica una rarissima malattia per cui non esiste cura. Per lei i ricercatori del Boston Children's Hospital hanno creato un farmaco su misura che prende il suo nome, Milasen

Farmaco su misura, la prima volta messo a punto farmaco per un singolo paziente

I ricercatori del Boston Children’s Hospital hanno inventato un farmaco su misura studiato per una sola persona. Il medicinale è stato sviluppato per curare la rarissima malattia genetica di una bambina.

La paziente è Mila Makovec, una bambina nata in Colorado a cui è stata diagnostica la malattia di Batten, un problema neurologico per cui non esiste cura. Per lei i ricercatori dell’ospedale di Boston hanno creato un farmaco su misura che prende il suo nome, Milasen.

Mila Makovec. Credit: Mila’s Miracle Foundation

In un anno, afferma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, gli scienziati sono passati dall’identificazione del difetto del Dna al test sulla bambina affetta, che ha dato risultati positivi.

L’analisi del Dna della piccola ha rivelato che la causa era un’unica mutazione di un gene chiamato Cln7, fondamentale a produrre una proteina necessaria ai lisosomi, che nelle cellule hanno il compito di eliminare o riciclare la ‘spazzatura’, le sostanze indesiderate prodotte dai processi cellulari.

Isolato il difetto genetico, i ricercatori, anche attraverso ai finanziamenti raccolti dalla fondazione ‘Mila’s Miracle’ fondata dalla madre della bimba, hanno inventato un oligonucleotide antisenso, un piccolo frammento di Dna in grado di ‘mascherare’ il difetto.

Il farmaco Milasen è stato prima testato sugli animali e poi è stato infuso nella bambina. Dopo un anno di cura la piccola ha mostrato una diminuzione delle convulsioni di cui soffriva, anche se su altri problemi, come la cecità, non ci sono ancora miglioramenti, e la terapia non sta mostrando effetti collaterali.

Il procedimento, spiegano gli autori, potrebbe essere usato in circa il 10 per cento delle malattie neurologiche ereditarie, e lo stesso gruppo, guidato da Timothy Yu, sta già lavorando ad un altro farmaco che si spera di poter utilizzare su un paziente a breve.

“La creazione di Milasen in un tempo così ridotto – concludono gli autori della rivista scientifica – è uno straordinario precedente che può rivoluzionare come le malattie genetiche vengono trattate”.

Questo tipo di procedura, sottolineano in un editoriale di accompagnamento alcuni esperti dell’ente statunitense per i farmaci Food and Drug Administration (Fda), non è priva di problemi etici.

“Ad esempio i regolatori devono decidere quanti dati di laboratorio sono necessari per dimostrare che il trattamento può funzionare – scrivono – e come misurare se la terapia effettivamente può aiutare il paziente”.

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